Forum SEP BY SEP (Sclérose en plaques)

Merci lobidique pour le lien. Mais, je ne peux rien faire. Impossible de cliquer a un endroit.

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Nouveaux traitements de la sclérose en plaques : les aléas des études cliniques

Pour de nombreuses raisons, les études cliniques effectuées sur de nouveaux médicaments dans le cadre du traitement de la sclérose en plaques se révèlent très complexes. Nous évoquons ci-dessous plusieurs aspects à prendre en compte lors de l'élaboration d'une étude clinique et de l'évaluation des résultats obtenus.
1. Choix du produit d'étude
La réussite de toute étude clinique, pour quelle que pathologie que ce soit, repose surtout sur un choix judicieux du produit étudié. Il importe dès lors de comprendre au mieux que possible le mécanisme d'apparition ainsi que l'évolution naturelle de la maladie, afin de pouvoir développer un produit qui agit essentiellement sur le processus pathologique.
La sclérose en plaques est considérée par la plupart des experts comme une maladie auto-immune, caractérisée par une inflammation, une perte de myéline et des dommages axonaux au sein du système nerveux central. Des médicaments influençant ces différents processus peuvent donc être développés pour tenter de réduire l'inflammation, de stimuler la réparation de la gaine de myéline ou de limiter la perte d'axones. Parallèlement aux produits qui agissent directement sur le processus pathologique, d'autres sont conçus pour mieux maîtriser les symptômes. A titre d'exemple, citons les médicaments contre le tremblement ou ceux visant à améliorer le contrôle de la vessie.
En résumé, on peut affirmer que le produit étudié doit avoir un effet biologique qui joue un rôle important dans l'apparition ou l'évolution de la maladie ou de ses symptômes.

2. Phases d'étude

L'objectif d'une étude clinique dépend du stade dans lequel elle se trouve. Après une étude préclinique et une évaluation de toxicité, vient une étude de phase I qui analyse la sécurité des médicaments sur des volontaires en bonne santé.

Les études de phase II fournissent des données supplémentaires relatives à la sécurité ainsi que des informations sur le dosage correct. De plus, elles permettent déjà d'examiner l'efficacité du produit.

La plupart du temps, les études de phase III sont réalisées dans différents centres et servent à tester l'efficacité d'un produit pour une maladie spécifique. Si le résultat est favorable, le médicament peut alors être commercialisé.

Les études de phase IV livrent généralement des informations supplémentaires quant à la sécurité et l'efficacité du produit. Parfois, d'autres méthodes d'administration sont étudiées et des indications complémentaires recherchées.

3. Elaboration d'une étude clinique

Une étude clinique doit être conçue de manière à ce qu'un effet bénéfique d'une thérapie d'essai puisse être décelé, s'il existe.

Afin d'étudier correctement l'efficacité d'un produit, il faut convenir de "critères", autrement dit de paramètres qui permettront de décider si un produit est efficace ou non. Par exemple, dans les études examinant l'effet d'un produit sur l'évolution pathologique de la sclérose en plaques, la fréquence des poussées ou le nombre de patients présentant un score accru sur l'échelle EDSS, une mesure du degré d'invalidité, sont des critères cliniques souvent retenus. Habituellement, des critères radiologiques, tels que le nombre de nouvelles lésions (colorées), sont également définis. En outre, le nombre de patients participants et la durée de l'étude doivent permettre de tirer des conclusions des résultats. Il faut par ailleurs décider si un groupe placebo est nécessaire.

4. Pourquoi les études cliniques peuvent-elles échouer ?

Il n'est pas rare que les patients et les médecins attendent avec impatience, et le cœur rempli d'espoir, les résultats d'une étude clinique. Cependant, grande est la déception lorsque celle-ci se révèle "négative". Par études négatives, on entend les études qui n'ont pas pu démontrer l'efficacité du produit étudié. Il est néanmoins possible d'en retirer des enseignements quant à l'hypothèse postulée ou l'élaboration de l'étude. Quels facteurs peuvent entraîner un résultat négatif ?

Une connaissance insuffisante du mécanisme pathologique peut amener les chercheurs à réaliser des essais sur des produits qui semblent, au final, ne pas avoir l'effet escompté. Il a été ainsi communément admis que le tumor necrosis factor alpha (TNFa) serait un facteur favorisant les maladies inflammatoires, et donc la sclérose en plaques. Une étude menée sur un inhibiteur du TNFa dans un cas d'arthrite rhumatoïde l'a entre autres confirmé. Dans le cas de la sclérose en plaques, ce médicament peut toufefois entraîner une intensification de l'activité pathologique, et on sait désormais que les personnes atteintes d'arthrite rhumatoïde qui sont traitées au moyen d'inhibiteurs du TNFa, peuvent développer des lésions de type sclérose en plaques de manière sporadique.

La toxicité inattendue peut empêcher le développement d'un produit prometteur. Ainsi, une étude de phase III réalisée avec le roquinimex a dû être interrompue pour cause de toxicité cardiopulmonaire, laquelle n'avait pas été décelée lors d'études précédentes de plus petite envergure. Des effets secondaires rares mais sérieux peuvent en effet passer inaperçus lors de plus petites études.

Les médicaments administrés doivent atteindre l'endroit où ils sont supposés produire leur effet. Etant donné que le système nerveux central est protégé par la barrière hémato-encéphalique, toutes les substances véhiculées par le sang n'arrivent pas dans le système nerveux central. L'accessibilité à ce dernier n'est donc pas la même pour tous les produits.

La durée de l'étude joue un rôle extrêmement important. Certaines substances ne sont efficaces qu'après quelques mois d'administration. L'étude doit par conséquent être suffisamment longue pour déceler un effet. Par ailleurs, d'autres produits peuvent peut-être avoir un effet immédiat, sans pour autant qu'il persiste à long terme.

Le nombre de patients participant à l'étude est également important et détermine en outre s'il est possible d'un point de vue mathématique de démontrer l'efficacité d'une nouvelle médication. Ce nombre peut être calculé à l'avance. Cependant, si trop de patients abandonnent, le risque persiste de ne pas atteindre le quota souhaité. De plus, il devient difficile de trouver suffisamment de patients qui sont prêts à se soumettre à une étude avec contrôle placebo. En effet, de plus en plus de personnes atteintes de sclérose en plaques sont traitées dès les premiers stades de la maladie au moyen des produits actuellement disponibles, en partie efficaces, et ne sont pas disposées à recevoir un traitement placebo pendant plusieurs mois ou années.

Si le groupe témoin ne se comporte pas comme prévu, une étude peut être négative en dépit d'une éventuelle efficacité du produit. Par exemple, il se pourrait que le groupe placebo, à savoir le groupe qui reçoit un médicament non actif, se comporte mieux que la normale. Dans ce genre de situation, il est difficile pour le médicament étudié de présenter un effet favorable en comparaison avec le groupe témoin.

Enfin, le résultat pourrait également être négatif en raison d'un dosage incorrect, d'une voie d'administration moins appropriée, de certains facteurs (inconnus) liés au patient, ou du moment dans l'évolution de la maladie auquel le traitement d'essai est administré.

Perspectives d'avenir

Malgré toutes les difficultés liées aux essais cliniques, il est vrai que voici quinze ans, il n'existait pas de produits dignes de ce nom qui pouvaient influencer l'évolution de la sclérose en plaques de manière considérable, alors qu'il nous est aujourd'hui possible d'agir sur certaines formes d'évolution de cette maladie. L'évolution des connaissances concernant son processus pathologique ainsi que les méthodes d'étude de mieux en mieux adaptées conduiront sans aucun doute au développement de thérapies complémentaires dans un futur plus ou moins proche.

Avis important

Les études réalisées sur de nouveaux médicaments ou formes de traitement doivent répondre à certaines conditions pour être correctes du point de vue scientifique et éthique. Tout d'abord, le patient doit être libre de participer ou non à l'étude. Il doit disposer de suffisamment de temps pour décider s'il souhaite ou non y prendre part. L'autorisation doit figurer formellement sur un "formulaire de consentement éclairé" prévu à cet effet. L'entreprise pharmaceutique qui développe le produit testé souscrit également une police d'assurance couvrant les éventuels préjudices subis par le patient à la suite de sa participation à l'étude. Enfin, une étude clinique correcte est gratuite pour les participants.

Prof. Dr. B. Dubois
Universitair Ziekenhuis Gasthuiberg, Leuven
(traduction : Stoquart sa)

TERIKIDS
Description de l'étude:
Il s'agit d'une étude de phase 3 en double aveugle, multicentrique, randomisée et contrôlée par un bras placebo visant à démontrer l'efficacité et la sécurité du teriflunomide chez des jeunes patients atteints de SEP avec poussées. L'étude en double aveugle est suivie d'une phase ouverte, pendant laquelle les participants reçoivent le produit actif. Cette phase ouverte débute après 2 ans, ou dès que le patient sous placebo fait une poussée. Le teriflunomide se prend sous forme d'un comprimé une fois par jour.
Groupe de patients SEP concernés:
L'étude s'adresse aux enfants et adolescents qui souffrent de SEP avec poussées. Les personnes susceptibles d'entrer dans l'étude doivent pouvoir encore marcher au moins 100 mètres sans appui ni repos. Elles sont âgées de 10 à 17 ans et ont fait au moins deux poussées durant les deux dernières années, ou une poussée l'année précédente.
But de l'étude:
Le but de l'étude est d'analyser l'effet du teriflunomide en retardant la survenue de la poussée suivante, en comparant les personnes prenant le placebo avec celles qui reçoivent le produit actif.

Durée de l'étude:
Partie placebo: 2 ans au maximum (moins si le patient fait une poussée)
Partie ouverte: 2 ans
Participation à l'étude: jusqu'en juillet 2015

Les résultats sont attendus: fin 2017
Les centres qui participent à cette étude sont:
• UZ Leuven - Prof. Dr. Dubois
Des compléments d'information peuvent être demandés à votre neurologue traitant.
Texte: Prof. dr. B. Dubois
Date: 23-09-2014

super complet, merci lobi. bon en tout cas, c'est pas sur nous qu'ils feront les tests sommes trop vieilles

J'avais pas vu.

A suivre !

http://sante.lefigaro.fr/actualite/2015 ... a-decoller

merci lobi

Encourageant, pour l' avenir. Je crois que quelqu' un avait posté l' article sur le forum, il y a quelques temps.

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